Una niña de seis años falleció siete días después de someterse a una terapia de edición genética experimental en China, un caso que permaneció oculto durante más de un año. Así lo revela una investigación conjunta de la revista Science y la plataforma Retraction Watch, que ha destapado que ni los científicos responsables ni las autoridades sanitarias chinas comunicaron la muerte.
Una terapia cerebral sin precedentes que terminó en tragedia
La menor, a la que se ha identificado con el nombre ficticio de Mei, fue la primera persona en el mundo en recibir una terapia de edición de bases –una evolución de la herramienta CRISPR– directamente en el cerebro. El objetivo era corregir una mutación genética asociada a un trastorno del desarrollo intelectual. El tratamiento, valorado en 860.000 dólares, se realizó en el Hospital Xinhua de Shanghái y fue financiado por los ahorros familiares y la ayuda de allegados.
El equipo del neurocientífico Zilong Qiu, del Instituto de Investigación Songjiang vinculado a la Universidad Jiao Tong de Shanghái, introdujo en el líquido cefalorraquídeo de la niña miles de millones de partículas virales modificadas para transportar la maquinaria de edición genética hasta sus células. Siete días después, la menor falleció por una reacción inmunitaria grave asociada al tratamiento, según los documentos analizados por la investigación periodística.
La falta de transparencia y la denuncia de la familia
Tras la muerte, los investigadores no actualizaron el registro del ensayo clínico en ClinicalTrials.gov ni incluyeron referencia alguna en los estudios preclínicos que siguieron publicando. Incluso en un artículo posterior en Nature sobre resultados en animales, omitieron lo ocurrido y la participación económica de la familia.
La familia denuncia que no se les informó adecuadamente de los peligros. No hubo una valoración suficiente de las señales de riesgo, según algunos científicos, y el hospital habría utilizado una vía administrativa que permitía el tratamiento sin aprobación directa de los organismos reguladores nacionales.
El fallecimiento permaneció oculto más de un año mientras se promocionaban los resultados en animales sin mencionar el ensayo clínico.
“Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética”, afirmó Gemma Marfany, catedrática de Genética de la Universitat de Barcelona (UB) y miembro de CIBERER, en declaraciones al Science Media Centre España. La experta señaló que la premura por ser los primeros en publicar una terapia innovadora llevó a saltarse los principios bioéticos más básicos.
Qué implicaciones tiene este caso para la ciencia y la ética
El suceso pone en entredicho la laxitud de la regulación china en terapias génicas, según Marfany, y reabre el debate sobre la transparencia en ensayos clínicos individuales. La familia exige responsabilidades y su denuncia ha llegado a la comunidad científica internacional después de meses de silencio institucional.
Aunque los investigadores habían publicado estudios en animales que parecían prometedores, el salto al cerebro humano se dio sin que se hubieran comunicado los riesgos inmunitarios que después resultaron fatales. La comunidad científica subraya ahora la necesidad de reforzar los controles éticos y la obligación de informar de cualquier evento adverso grave, incluso cuando el ensayo se realiza fuera de los circuitos regulatorios estándar.
📌 El foco social: las claves
- 🔎 Qué es lo importante: China ocultó la muerte de una niña en un ensayo de terapia génica cerebral.
- 👥 Quiénes son los afectados: La familia de la menor y la confianza de la sociedad en la ciencia.
- ➡️ Qué consecuencias puede traer: El caso reabre el debate sobre la regulación y la transparencia en ensayos clínicos innovadores.
