Más del 40% de las personas con enfermedades raras no dispone de tratamiento

Desarrollar un nuevo medicamento supone un riesgo y un coste muy elevado. Y más aún si se trata de una enfermedad rara, ya que carece de una gran muestra para llevar a cabo el trabajo clínico. Según los datos de la Federación Española de Enfermedades raras, tan sólo una de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado. Además, se tarda hasta doce años de media desde la síntesis de un fármaco hasta su comercialización. Una situación contra la que familiares y asociaciones de enfermedades poco frecuentes están luchando.

17 de abril de 2015

Más del 40% de las personas con enfermedades raras no dispone de tratamiento
Laboratorio de investigación

"Siempre se nos olvida que detrás de un informa médico de una enfermedad rara, hay una persona. Son personas las que están ahí esperando medicamento", ha expresado Manuel Pérez Fernández, Presidente del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, al programa de radio 'Enfermedades Raras'.

Y es que, los conocidos como medicamentos huérfanos (MH) -destinado a enfermedades que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000 y que no se producen por su baja rentabilidad económica-, representaron en 2012 tan sólo el 3,8% del total del gasto farmacéutico en España.

A nivel internacional, la Agencia Europea del Medicamento ha designado más de 1.106 fármacos como medicamentos huérfanos. Pero el 93% de estos MH no han llegado a obtener la autorización de comercialización.

Bajo este contexto, el número de personas afectadas por la situación es muy elevado. El Presidente de FEDER, Juan Carrión, ha asegurado que más del 40% de las personas con enfermedades raras no dispone de tratamiento. Además, el 51,28% de los pacientes han manifestado tener dificultades para acceder a medicamentos huérfanos ya aprobados y autorizados.

El Presidente de AELMHU -Asociación de Laboratorios de MH- y Director General de CSL Behring España y Portugal, Luis Cruz, ha señalado que, como ellos, muy pocos laboratorios invierten en I+D en estos medicamentos. Pero aquellos que lo hacen, a pesar de los elevados costes, contribuyen al desarrollo del fármaco y al mejor conocimiento de la propia enfermedad.

"Al lado de estos medicamentos huérfanos hablamos del derecho a la vida", ha declarado Carrión en Gestiona Radio. Una necesidad que, aunque se hable de enfermedades poco frecuentes, afecta entre un 6 y un 8% de la población mundial.

 Andrea Ferrás, Community Manager del programa 'Enfermedades Raras', dirigido y presentado por Antonio G. Armas, que se emite los jueves de 13 a 14 horas en Gestiona Radio.